種種疾病裡，最棘手的可能是治療腦部疾病。大腦有腦血管障壁（blood-brain barrier ，BBB），充當阻止有害物質進入、允許必須營養進入的守衛，但同時也視藥物為敵，導致藥物輸送受阻，無法發揮效用，亦令不少神經系統疾病難以治療。不過，位於加拿大多倫多的新寧健康科學中心（Sunnybrook Hospital，SHSC）可能在聚焦超聲波（Focused Ultrasound）技術上，找到向大腦供藥的曙光。
去年，63 歲的 Michael Butler 接受開顱手術，盡量切除李子大小的惡性腦瘤。Butler 所患腦癌為膠質母細胞瘤（glioblastoma），是極難治療的癌症。由於該腫瘤會浸潤在腦組織之間，僅憑手術不可能完全切除，除非同時切除大腦其他組織，但會造成嚴重腦損害。手術後的 Butler 最近來到新寧健康科學中心參與一項臨床測試，以聚焦超聲波技術，將藥物直接輸送到大腦。「國家地理雜誌」報道指，許多專家相信這種技術有望徹底改變腦部醫學，治療腦癌、阿茲海默症、柏金遜症、漸凍人症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS），也是延長 Butler 生命的唯一希望。
Butler 接受輕度鎮靜劑後躺於磁力共振床上，頭部接上一個頭盔狀換能器（transducer），該器具能極精確地向大腦深處傳輸一千多股縱橫交錯的超聲波束。腦血管障壁位於非常細小的血管內，只是一層薄薄的細胞保護層，卻成為輸送藥物的障礙，以上正是克服阻礙的新技術。
醫生為 Butler 專門設計了一套治療方法。首先，根據事前準備好的大腦高解像度立體圖，確認將要打開的腦血管障壁，以作標靶治療。Butler 會在手術後約 45 分鐘吞服一粒化療藥物，藥物在血液濃度達到最高峰時，技術人員會用靜脈注射，把充滿氣體、比紅血球更細小的氣泡輸入靜脈，這些氣泡既可吸收超聲波能量，同時無害穿過身體。及後 90 秒內，Butler 的神經外科醫生、新寧的神經調節中心主任 Nir Lipsman 會控制頭盔，將聚焦超聲波能量發射到 Butler 大腦特定位置，超聲波可觸發微細氣泡迅速膨脹及收縮，從而鬆開腦血管障壁的緊密連接，讓藥物進入與腫瘤直接接觸的通道，到達腫瘤邊緣。
過去醫學研究試過手術、注射等方法，但切開皮膚、顱骨鑽孔、將器械置入大腦，均有感染、出血及腫脹風險，更可能導致永久腦損傷。不用開刀的聚焦超聲波，或許可以減低部分風險。Lipsman 受訪時指：「治療心臟、四肢或肺部不會改變一個人的性格、記憶或情感，令大腦受損卻可以。」
2015 年，加拿大神經外科醫生 Todd Mainprize 及新寧健康科學中心的科學家已證實，聚焦超聲波技術可以安全打開病人的腦血管障壁，將連接障壁的細胞暫時分離幾小時，期間讓藥物進入大腦。去年 10 月，新寧團隊更進一步，使用具有放射性標記的治療抗體，藉此追蹤抗體；抗體亦成功到達從乳房惡性轉移（metastasis）至大腦的癌細胞，越過腦血管障壁進入大腦。
除了腦癌，臨床前研究顯示聚焦超聲波治療阿茲海默症早期患者，也有不錯的成果。研究反映只需打開腦血管障壁，可能就有改善記憶功能的認知效果。Lipsman 目前正在監督多項臨床試驗，期望聚焦超聲波可以幫助治療由腫瘤到神經退化性疾病（neurodegenerative disorder）等各種問題。哥倫比亞大學生物醫學工程及放射學教授 Elisa Konofagou 及其他研究人員就發現，當障壁打開時，阿茲海默症患者腦部累積的 β 澱粉樣蛋白斑塊（Amyloid beta）碎片，就會從大腦中清除，箇中原由暫時未明。
目前未證實任何療法可以改變柏金遜症等腦部疾病的發展，卑詩大學醫學院神經內科主管 Jon Stoessl 教授受訪時便稱：「任何提出過去所沒有的治療希望，都值得歡迎。」儘管如此，Stoessl 提醒現時還是不要期望過高，因為用於神經退化性疾病的聚焦超聲波治療技術，始終不及用於癌症的先進。對於癌症，醫生更掌握藥物輸送的位置，但對柏金遜症、漸凍人症等疾病仍待進一步瞭解，研究人員要先清楚，大腦哪些部分，到底如何受相關疾病影響。
