Artemis-SCID 是非常罕見的遺傳疾病。如果兒童在出生時患有重症聯合免疫缺陷病（severe combined immunodeficiency disease，SCID），會令免疫系統無法正常運作，但一項研究發現，新的基因療法能部分或完全恢復 10 名嬰兒患者的免疫系統，反映基因療法出現突破。
在美國，每年有 40 至 100 名嬰兒被診斷出患有 SCID，俗稱「氣泡男孩病」（bubble-boy disease），患者必須在完全無菌的環境才能存活，大多數患有 SCID 的兒童會在 2 歲前死亡，除非接受骨髓移植治療。不過因 Artemis 突變基因而致病的 Artemis-SCID 幼兒患者，基於遺傳缺陷，成功移植的機率很低。
1990 年，治療 SCID 有了成功首例，此後基因療法的臨床試驗不斷出現。而美國加州大學三藩市分校團隊的最新研究，就抽取幼兒患者的自體骨髓幹細胞，通過慢病毒載體加入 Artemis 基因副本，再注射入患者體內。10 名 5 歲以下的幼兒患者完成基因療法注射後，血液檢查發現，所有患者在 6 至 16 週後體內成功產生原本缺乏的 T 細胞和 B 細胞。由於過程中用的是患者自身細胞，研究團隊表示，患者在移植骨髓時，只需使用較少的化療劑量，即只需 25% 的白消安（busulfan）。
報告發表在「新英格蘭醫學期刊」（NEJM）。結果顯示 10 名患者中，除了 1 人在治療前遭受巨細胞病毒持續感染，需要接受第二次治療外，其餘 9 人中有 4 人在 12 個月後完整重建 T 細胞免疫力，還有 4 人在 24 個月後也成功重建 T 細胞免疫力，他們可以停止進行免疫球蛋白補充治療，並接受標準的兒童疫苗接種。有 3 名患者的追蹤期不足 24 個月，與傳統療法相比，他們的 B 細胞發育情況良好。
該研究的首席研究員、加州大學三藩市分校兒科教授 Jennifer Puck 指出，所有結果都比以前接受骨髓移植的 Artemis-SCID 患者效果好，尤其是患者能達到完整 T 細胞免疫力。恢復 B 細胞則需要較長時間，但到目前為止，患者的 B 細胞重建機會也相對較大，而且使用較少化療劑量，是重要一步，能減少白消安對嬰兒的有害副作用。負責這項試驗的科學家 Morton Cowan 補充指，患者獲得更好的 B 細胞免疫力，有助避免在兒童後期出現常見慢性肺病這類問題。
